小儿急性白血病是起源于造血干细胞的恶性克隆疾病，发病时骨髓中异常的原始细胞及幼稚细胞（白血病细胞）大量增殖并抑制正常造血，可广泛浸润肝、脾、淋巴结等各种脏器。
小儿急性白血病的病因至今尚不清楚，已知某些环境和遗传因素与小儿急性白血病风险有关：
大量接触电离辐射，如核辐射（如原子弹爆炸、核事故等）、X射线等。不过，电离辐射只有在累计剂量很大的时候，才会增加小儿急性白血病的风险。
环境中的某些致癌物，如苯及其衍生物、甲醛等，也和小儿急性白血病风险升高有关。
某些病毒，比如艾滋病病毒，与小儿急性白血病的发病有关。
绝大多数小儿急性白血病都不会遗传。但如果在同卵双胞胎中，如果一个孩子在一岁前确诊小儿急性白血病，另一个孩子也可能有较高的发病风险。
化疗是治疗绝大多数小儿急性白血病的主要手段，其他治疗手段包括靶向治疗、放疗、干细胞移植和基因治疗等。治疗原则是尽可能多地消灭白血病细胞并最大限度地控制白血病细胞的增殖，直至疾病得到良好的控制。
化疗：化疗是儿童白血病的主要治疗手段。患儿可以通过口服、静脉注射或鞘内注射（注入脊髓）的方式接受抗肿瘤药治疗。
靶向治疗：靶向治疗有时也可用于儿童白血病。这种疗法以肿瘤细胞的特定部位为靶点来“消灭”肿瘤细胞。严重副作用较少。
放疗：放疗通过高能射线杀灭肿瘤细胞，使肿瘤缩小，还可以帮助预防或治疗扩散至身体其他部位的白血病。
干细胞移植：如果标准治疗方案疗效不佳，干细胞移植可能是最好的选择。过程包括：全身放疗结合大剂量化疗，摧毁患儿体内原有骨髓组织，随后再移植入新的造血干细胞。
基因治疗：美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一种基因疗法——CAR-T细胞疗法，用于25岁以下、其他方案治疗无效的B细胞急性淋巴细胞白血病。
