人体是由200多种细胞构成的，例如神经细胞、皮肤细胞、红细胞等等。不同的细胞担负着不同的功能，但是所有这些细胞，都是由一个具有“全能性”的细胞——受精卵发育而来的。在受精12个小时之后，受精卵一分为二变成两个细胞，之后再分裂为四个、八个......每12个小时细胞数目就多一倍。大约3天后，受精卵变成了一团由13到32个细胞组成的细胞团，称为桑椹胚。在受精4到5天后，胚胎细胞的数目增加到大约500个，组成一个充满液体的中空的圆球，称为囊胚。这时候每个胚胎细胞都一样，还未分化。到受精第14天，细胞开始出现分化，形成三个细胞层，人体所有的器官、组织就都由这三个细胞层分化、发育而来。从那个时候起，胚胎不仅不断地分裂使细胞的数目扩增，而且还不断地分化使细胞的种类也增加。到受精8周后，所有主要的器官和四肢都已形成，胚胎变成了胎儿。
所谓“干细胞”，就是指那些未分化、因而有可能分化成不同类型的细胞的细胞，“干”的意思是可以产生分支的“主干”。细胞还未分化的早期胚胎是干细胞的主要来源。
人类对其他动物的干细胞的研究已有不短的时间，早在1981年小鼠的胚胎干细胞就已被分离出来研究，但迟至1998年，美国威斯康辛大学的生物学家汤姆逊（JamesThomson）及其同事才首次分离、建成了第一个人类胚胎干细胞系，是从一个被从事体外受精（即所谓“试管婴儿”）的生育诊所抛弃的、受精仅五天的囊胚分离出来加以培养的。差不多同时，吉尔哈特（JohnGearhart）领导的一个研究小组也报告说，从一个5到9周大的流产胎儿的组织中分离出了干细胞。这是一个重大的科学突破。由于干细胞能够分化成其他细胞，因此对它的研究为治疗多种慢性疾病带来了希望，例如帕金森病、老年痴呆症、糖尿病、慢性心脏病，甚至癌症。
初步的研究表明，干细胞的确能分化成几乎所有组成人体的各种细胞，有望用它来修复那些被疾病和创伤所破坏的各种各样的细胞和组织。生物学家们已能在体外控制干细胞分化成心肌细胞、神经细胞、胰岛细胞、肝细胞等多种细胞，并在动物实验中获得了令人兴奋的结果。例如，让干细胞在体外分化成心肌细胞后，它们能聚在一起跳动，将其注射到患有心脏病的小鼠和猪的体内，能够取代受损的心肌细胞。将胰岛素基因转入小鼠干细胞，让这些干细胞具有分泌胰岛素的能力，再将这些干细胞植入患糖尿病的小鼠的胰腺，发现糖尿病的症状消失了。把人类胚胎干细胞中的肾脏前体细胞移植入小鼠体内后，能够形成具有一定功能的微型人类肾脏。把人类神经干细胞注射到小鼠体内，似乎能够修复受损伤的脊椎，让瘫痪的小鼠又能行走......
干细胞还可以成为将基因送到特定组织的载体，从而在基因疗法中发挥作用。干细胞也会是生物学基础研究的重要工具，可用于了解胚胎发育、细胞分化的许多重大基本问题。此外，干细胞还有多种的可能用途，例如用于新药的毒理研究。目前的毒理研究是在动物身上做的，但动物的结果并不能完全适用于人体。如果能从干细胞中分化出肝细胞，用于研究肝对新药的解毒能力，无疑将会是一种研究毒理的有力手段。
对干细胞的研究还处于相当初步的实验室摸索阶段，还有许多问题需要解决才能在临床得到应用。这些问题包括：如何能准确地指导干细胞分化成我们所需要的细胞类型？这个步骤如果控制不好的话，会使干细胞变成癌细胞或其他我们不想要的细胞。如何使分化出来的细胞有效地结合到体内的器官、组织当中去发挥其功能？还有，在把用干细胞制造的组织、器官植入体内时，如何让身体接受它们，避免出现排异反应？
成年人身上也有干细胞，分布于骨髓、血液、大脑、胰腺、骨骼肌、心脏、角膜、视网膜、皮肤、牙髓、小肠等许多地方，其中最丰富的是骨髓和血液中的造血干细胞。此外新生儿的脐带血也含有干细胞。这些成年干细胞已得到广泛的研究并在医疗上有所应用。但是，与胚胎干细胞相比，成年干细胞至少有三点不足：一、成年干细胞非常稀少，难以分离和纯化。二、成年干细胞的命运基本上是确定的，例如骨髓中造血干细胞在体内环境下的使命就是分化成各种血液细胞，大脑中的神经干细胞的使命是分化成神经元或神经胶质细胞。近来发现，成年干细胞也具有一定的可塑性，可分化成其他类型的细胞，例如，在体外培养时，可通过改变条件让骨髓细胞分化成神经细胞。但是，成年干细胞是否能象胚胎干细胞那样具有分化成所有类型的细胞的“多能性”仍然还有待证实。三、成年干细胞在体外难以扩增。大部分的成年干细胞在体外培养时，或者分化，或者失去分化能力，都不再成其为干细胞。而胚胎干细胞可在体外扩增达三、四百代。
